常见问题

问1 什么是「1+」机制？

答1 2023 年 11 月 1 日起实施的「1+」机制是针对用于本地治疗严重或罕见疾病的新药注册申请。在符合本地临床数据支持等要求，并经本地专家认可新药的适用范围后，申请人只须提交一个（而非原来的两个）参考国家药物监管机构的注册许可证明，便可以在香港申请注册。

问2 扩展的「1+」机制与之前的有什么分别？

答2 于 2024 年 11 月 1 日起扩展的「1+」机制除涵盖上述使用情况外，已适用于所有新药注册申请，包括疫苗及先进疗法制品。一般而言，该些新药是指从未在香港注册，而且有证据显示其对治疗某些疾病(例如糖尿病)有显著的临床效益(例如有显著的治疗效果和/或能够改善病人生活素质)。

问3 注册申请的文件要求在扩展的「1+」机制与之前的有什么分别？

答3 扩展下「1+」机制的注册申请的新药可适用于任何疾病，申请人须提供证据或文件证明该产品已获任何参考国家认定为有显著临床效益的药物(例如罕见病药物、突破性治疗药物、取得优先审评的药物等)，并在该国家获批准上市及正在销售；以及提交该产品在相关适应症和用法用量的本地临床数据（例如：临床研究、病例报告、病例系列、真实世界数据等），或来自华人和/或亚裔人群收集到的临床数据。

详情可参阅由管理局发布的新药剂或生物元素药剂制品注册申请指南 第 4.1.2 段 ：
www.ppbhk.org.hk/tc_chi/files/Guidance_on_Reg_of_Pharm_Prod_Containing_New_Chem_or_Bio_Entity_tc.pdf

问4 申请在「1+」机制下提交后，评审需要多长时间？

答4 于 2024 年 5 月 1 日起，「1+」机制下的新药注册申请，在药品评审阶段设有「计时」机制，在目标时限内进行评审。

「1+」机制下注册申请的目标处理时间（即由接受申请并自申请人缴付申请费用后直至委员会作出决定之间的时间）设定为 150 个工作日。在目标处理时间内，如评审方发现申请人需要就申请的不足之处以书面形式提供补充证明文件，该申请的「计时」以及评审将会暂停，直到收到申请人的回覆后，「计时」以及评审程序才会恢复进行。

详情可参阅试行「1+」机制下的「计时」机制说明: www.drugoffice.gov.hk/eps/do/tc/doc/stop_clock_2024.03.25_Chi.pdf

问5 「1+」机制下的注册申请，谁能准备产品的安全与疗效评估报告？评估报告中需要包括什么内容？

答5 安全与疗效评估报告应由一名获颁授院士名衔或相等资格的本地专家撰写，该专家须具有至少 5 年和产品相关的医学领域的经验。

评估报告应包括对根据「1+」机制提交的临床数据进行评估、该疾病的全球和本地流行病学资料、国际和本地的治疗模式，及产品的安全与效能。

建议的评估报告范本可以参阅以下连结(只限英文版本): www.drugoffice.gov.hk/eps/do/en/doc/Local_expert_assessment_eval_rpt.pdf。